全球首个HIF-PH抑制剂roxadustat或率先在中国上市

日本药企安斯泰来(Astellas)与合作伙伴FibroGen近日在美国加利福尼亚州圣地亚哥举行的美国肾脏病学会(ASN)年度肾脏周会议上公布了新型贫血药物roxadustat(罗沙司他,研发代码:ASP1517/FG-4592)用于正接受透析的慢性肾脏病(CKD)患者治疗贫血的2个日本III期临床研究(1517-CL-0302,1517-CL-0307)的数据。

1517-CL-0302研究评估了roxadustat在接受腹膜透析(PD)的日本CKD患者中治疗贫血的疗效和安全性,该研究中roxadustat具有良好的耐受性,同时使血红蛋白(Hb)水平达到并维持在目标范围内,无论患者之前是否接受过促红细胞生成剂(ESA)治疗。1517-CL-0307研究在既往已接受重组人促红细胞生成素(rHuEPO)或达依泊汀α(darbepoetin alfa)治疗并且正接受血液透析(HD)的日本CKD患者中开展,比较了roxadustat与达依泊汀α治疗贫血的疗效和安全性,该研究中roxadustat在HD患者中有效地维持Hb水平在10-12g/dL范围内,其疗效与达依泊汀α具有非劣效性。2个研究中,roxadustat的安全概况与之前在CKD患者群体中开展的研究相一致。

roxadustat:将率先在中国上市,成为全球首个HIF-PH抑制剂

roxadustat分子结构式

roxadustat由FibroGen发现并与安斯泰来合作开发,用于透析患者和非透析患者CKD相关贫血的潜在治疗。此外,FibroGen也正与阿斯利康合作,在美国、中国和其他市场开发roxadustat。该药是一种口服小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶(HIF-PH)抑制剂,可抑制低氧诱导因子(HIF)的泛素化降解,帮助机体产生更多的红血球。HIF是一种蛋白质转录因子,能够对细胞环境中的氧含量变化产生反应,通过诱导低氧条件的自然生理反应,“开启”红血球生成和其他保护途径,来满足机体对氧的需求。roxadustat通过机体自然的氧气感应及响应系统来帮助制造红血球,作用机制类似机体对高海拔(含氧量低)环境的自然反应。

早在去年10月中旬,中国食品和药品监督管理总局就已受理FibroGen中国子公司珐博进(中国)医药技术开发有限公司(简称“珐博进”)提交的1类新药roxadustat(FG-4592,罗沙司他)用于治疗透析依赖性慢性肾病患者(DD-CKD)以及非透析依赖性慢性肾病患者(NDD-CKD)贫血的上市申请。并于去年12月18日被CDE以“与现有治疗手段相比具有明显治疗优势”的理由纳入优先审评,预计将在今年第四季度获得CNDA批准。

如果获批,roxadustat将是全球首个上市的HIF-PH抑制剂,中国也将是第一个批准roxadustat的国家。届时,阿斯利康将负责roxadustat在中国市场的商业化推广工作。据估计,中国的CKD患者约有1.195亿,接受透析的CKD人群超过40万,而且以两位数的增幅快速增长,因此需要抗贫血疗法的患者日益增多。

原文出处:ASN Kidney Week 2018: Data Presented from Two Japanese Phase 3 Studies on Roxadustat in the Treatment of Anemia Associated with Chronic Kidney Disease in Patients on Dialysis

原标题:首创贫血新药!全球首个HIF-PH抑制剂roxadustat或率先在中国上市

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